Il sistema CRISPR-Cas9 per l’editing genomico permetterà la cura di malattie oggi incurabili. Le tecnologie sviluppate presso il CIBIO di Trento possono dare un significativo contributo all’avvicinamento di questa tecnologia alla pratica clinica.
Di Antonio Casini – Ricercatore presso il CIBIO – Università di Trento – Vincitore del Premio Sapio Ricerca Junior
Il genome editing, ovvero la modifica accurata e precisa del genoma di una cellula (sia questa umana, animale o vegetale) rappresenta forse una delle applicazioni biotecnologiche più promettenti di sempre ed avrà un grande impatto sulla nostra vita quotidiana. Il genoma di una cellula potrebbe essere paragonato al progetto per un ingranaggio meccanico estremamente complesso, ne specifica le caratteristiche e ne definisce le funzioni: avere la capacità di modificare questo progetto ci fornisce la chiave per plasmare a nostro piacimento le caratteristiche e il comportamento della cellula bersaglio.
Il 2012 ha visto esplodere una vera e propria rivoluzione nel campo del genome editing, una rivoluzione di nome CRISPR-Cas9 (si pronuncia crisper).
Questo sistema, identificato decenni prima nei batteri e caratterizzato nel suo funzionamento grazie all’impegno di numerosi gruppi di ricerca nel mondo, ha fornito ai ricercatori un paio di “forbici molecolari” in grado di tagliare il DNA all’interno di una cellula, semplificando il processo che porta alla riscrittura di porzioni del suo patrimonio genetico. Queste, in aggiunta, non sono forbici molecolari banali: possono infatti essere programmate con estrema facilità per dirigersi verso un bersaglio di nostro interesse (corrispondente ad una particolare sequenza di DNA). Una molecola di RNA, chiamata RNA guida e facilmente sintetizzabile in laboratorio, agisce come una sorta di guinzaglio interagendo con la proteina Cas9 e ancorandola al bersaglio di DNA in modo tale da dirigere l’attività di taglio nel punto desiderato.
La flessibilità e la semplicità di questo nuovo strumento molecolare hanno favorito la sua diffusione a macchia d’olio non solo in moltissimi laboratori di ricerca, ma anche all’interno di industrie biotecnologiche e farmaceutiche. L’impatto pratico di CRISPR-Cas9 si sta dimostrando immediato, allo studio ci sono infatti impieghi per il miglioramento genetico di piante da coltivazione, animali da allevamento o microrganismi di interesse industriale in cui le modificazioni genetiche possono essere usate per indurre la comparsa di caratteristiche vantaggiose, un po’ come si è fatto con gli incroci selettivi dall’alba dei tempi, ma arrivando al risultato desiderato in maniera più mirata e con una drastica riduzione dei tempi. Un altro campo in cui CRISPR-Cas9 promette cambiamenti radicali è quello medicale.
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