Terapia mirata per i pazienti con malattie infiammatorie croniche dell’ intestino

1450339974286.jpg--le_storie_dei_pazienti_con_malattie_infiammatorie_croniche_intestinaliAutore del lavoro candidato: Giovanni Monteleone

SINTESI CONTENENTE UNA BREVE DESCRIZIONE DEL LAVORO SVOLTO E DEI RISULTATI OTTENUTI: La Ricerca, che ha coinvolto 16 centri gastroenterologici Universitari e Ospedalieri italiani ed un centro tedesco, ha valutato l’ efficacia e profilo di sicurezza di un nuovo farmaco, ideato e sviluppato da Giovanni Monteleone, Professore Ordinario di Gastroenterologia, presso l’ Università di Roma “Tor Vergata” e Coordinatore del Gruppo di Studio, nei pazienti con malattia di Crohn, una delle principali malattie infiammatorie croniche dell’ intestino. Lo studio di fase 2, controllato contro-placebo, condotto in 166 pazienti in fase di attività moderata-severa, non rispondenti ai farmaci convenzionali e/o immonomodulatori, ha dimostrato che il farmaco è dotato di un alto profilo di sicurezza, confermando i r isultati generati nello studio di fase 1, monocentrico, condotto nel Policlinico Tor Vergata di Roma, in pazienti con malattia di Crohn attiva, e coordinato da Giovanni Monteleone. I risultati dello studio di fase 2 hanno dimostrato inoltre che circa i 2/3 dei pazienti raggiungono uno stato di completa remissione clinica dopo due sole settimane di terapia e che il beneficio clinico persiste nel tempo. Il farmaco in oggetto, denominato Mongersen, è un oligonucelotide antisenso che mira a correggere un’ alterazione molecolare, identificata dallo stesso autore dello studio, che nell’ intestino dei pazienti amplifica e sostiene la risposta infiammatoria responsabile del danno tessutale. Il farmaco rappresenta un esempio di innovazione tecnologica in quanto il prodotto attivo viene veicolato nel tubo digerente in modo da bersagliare le aree interessate dai processi infiammatori ed evitare l’ assorbimento sistemico e, quindi, potenziali rischi di effetti indesiderati. La r icerca è stata promossa e finanziata da un’ azienda farmaceutica i taliana (Giuliani SpA) e da un agenzia interazionale (Broad Medical Research Foundation, IBD-0301R, LA, USA) ed i risultati sono stati pubblicati lo scorso Marzo sulla più autorevole rivista medica del mondo, “The New England Joumal of Medicine”.

 

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